ENFERMEDADES TRATADAS CON TERAPIA GENÉTICA.





ENFERMEDADES TRATADAS CON TERAPIA GENÉTICA.
por Alejandra Torres González

“Un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración”. (Ministerio de Educación, 2016)
La TERA
ILUSTRACIÓN 1

PIA GÉNICA ha supuesto una revolución en la manera de abordar el tratamiento de las enfermedades genéticas, puesto que ha abierto un nuevo horizonte para curar enfermedades para las que hasta el momento solo existían tratamientos orientados a paliar sus síntomas.
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La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético (o cualquier otro método que permita editar o modificar la información genética del paciente) para prevenir o curar enfermedades genéticas. Sin duda es la mejor alternativa de todas las posibles, pero probablemente también la más compleja. Va directamente a la raíz del problema mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que está causando la enfermedad. Entre los principales obstáculos de esta aproximación se encuentra la dificultad de dirigir el material genético específicamente a aquellas células o tejidos donde hace falta que el gen ejerza su función, o que la regulación del gen introducido se aproxime a la forma en que se regula el gen en las personas sanas. (Fundación Mencía, 2010).
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ILUSTRACIÓN 2
La creación de cromosomas humanos artificiales (HACs) estables es una de las posibilidades que se baraja en la actualidad como una de las formas de introducir ADN permanentemente en células somáticas para el tratamiento de enfermedades mediante el uso de la terapia génica[2]






Algunas de las enfermedades tratadas con terapia genética son:


1 Hemofilia
2 Fibrosis quística
3 Distrofia muscular Duchenne
4 Alteraciones hepáticas
5 Diabetes
6 Enfermedades neurodegenerativas
7 Ceguera
8 Sida
9 Insuficiencia cardíaca
10 Arterosclerosis
11 Disfunción eréctil e infertilidad
12 Dolor
13 Fibrosis quística
14 Terapia génica utilizando fibroblastos de la piel 
15 Terapia génica aplicada a hepatocitos
16 Linfocitos modificados genéticamente
17 Deficiencia de adenosina desaminase (inmune deficiencia combinada grave)
18 Terapia génica en la cura del cáncer





El desarrollo de estos tratamientos innovadores requiere años de investigación enfocados en la mejora de la seguridad y eficacia de los vectores y en probar su potencial terapéutico en modelos animales antes de dar el paso a la clínica. Para ello es necesaria una gran inversión de recursos, tanto materiales como humanos, que permitan aportar a la sociedad una solución para estas enfermedades cuyas consecuencias son a menudo devastadoras para los pacientes, sus familias, y la sociedad en general. Por ello, el apoyo institucional, pero también las aportaciones solidarias particulares, pueden suponer un gran apoyo para avanzar más rápidamente hacia la curación de estas enfermedades. En esta línea el CIMA tiene en marcha Helpify, una plataforma de crowdfunding para impulsar la investigación de las enfermedades raras y buscar financiación para iniciar nuevos estudios que logren la curación de estos pacientes. Esta iniciativa se realiza en colaboración con la FEDER.


Conclusión.
Pienso que estas enfermedades han sido una de las cosas que ha afectado de una manera increíble el desarrollo de la sociedad más en caso de niños  ya que les causa un complejo al estar dentro de la comunidad, gracias a las terapias genéticas se ha logrado el incremento de curas a estas enfermedades o prevenirlas, es uno de los avaneces más desarrollados dentro de lo que es la Medicina.
Como ya mencionado anteriormente el que hagan el desarrollo de nuevos tratamientos innovadores requiere un tiempo muy largo ya que es difícil de poner denominar si es correcto el procedimiento que se está haciendo y si esta va servir y causar efectos positivos dentro de lo que es el tratamiento para curarlas/prevenirlas. Sin embargo, es importante el crear nuevos tratamientos ya que cada vez incrementan más personas afectada y con nuevas enfermedades.

Video.


Referencias

FUNDACION MENCIA . (s.f.). www.fundacionmencia.org. Obtenido de http://www.fundacionmencia.org/es/enfermedades-geneticas/terapia-genica/

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